2023 年 3 月 21 日（环球新闻社）——Regeneron Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克代码：REGN）和赛诺菲今天宣布，欧盟委员会 (EC) 已在欧盟 (EU)批准 Dupixent ® (dupilumab ) ) 治疗适合全身治疗的 6 个月至 5 岁儿童的严重特应性皮炎。获得批准后，Dupixent 成为欧洲和美国第一个也是唯一一个用于治疗这些年幼儿童的靶向药物

特应性皮炎

是一种慢性 2 型炎症性皮肤病。85% 至 90% 的患者在 5 岁之前首次出现症状，通常会持续到成年期。症状包括剧烈、持续的瘙痒和覆盖身体大部分部位的皮肤损伤，导致皮肤干燥、开裂、疼痛、发红或变黑、结痂和渗出，这会增加皮肤感染的风险。严重的特应性皮炎也可能显着影响幼儿及其护理人员的生活质量。这个年龄组的治疗选择主要是局部皮质类固醇 (TCS)，这可能会带来安全风险，并且长期使用可能会损害生长。 

该批准基于一项3 期试验的数据

该试验在 162 名年龄在 6 个月至 5 岁的中度-至严重的特应性皮炎。在第 16 周时，与安慰剂相比，Dupixent 在整个登记人群中改善了皮肤清除率并降低了总体疾病严重程度和瘙痒。在严重特应性皮炎患者的子集中，与安慰剂组 (n=62) 相比，随机分配至 Dupixent (n=63) 的患者在 16 周时经历了以下情况：

• 46% 的患者在总体疾病严重程度方面实现了 75% 或更大的改善，而安慰剂治疗组为 7%，这是一个共同的主要终点。 

• 14% 的患者获得了清晰或几乎清晰的皮肤，而安慰剂治疗的患者为 2%，这是一个共同的主要终点。  

• 总体疾病严重程度较基线平均降低 55%，而安慰剂组为 10%。

• 相比于基线，瘙痒平均减少 42%，而安慰剂增加 1%。 

与安慰剂相比，Dupixent 还改善了总体人群和严重人群的睡眠质量、皮肤疼痛和与健康相关的生活质量。长期疗效数据显示 16 周时的临床获益持续到 52 周。

适应症中最常见的副作用包括注射部位反应、结膜炎、过敏性结膜炎、关节痛、口腔疱疹和嗜酸性粒细胞增多。6 个月至 5 年试验的安全性结果与 Dupixent 在其批准的适应症中的已知安全性基本一致；在该试验中，与安慰剂相比，Dupixent 更常见的不良事件（≥5%）包括嗜酸性粒细胞增多和结膜炎。52 周的长期安全性概况与 16 周时观察到的安全性概况相似，并且与在老年特应性皮炎患者中观察到的情况一致。

关于 Pivotal Dupixent 特应性皮炎试验
3 期随机、双盲、安慰剂对照试验评估了 Dupixent 添加到标准护理低效 TCS 与单独使用低效 TCS（安慰剂）相比的疗效和安全性 162患有中度至重度特应性皮炎的 6 个月至 5 岁儿童。 

共同主要终点评估了在第 16 周达到研究者总体评估 (IGA) 评分 0（清除）或 1（几乎清除）和湿疹面积和严重程度指数（EASI-75）改善 75% 的患者比例。另外端点测量的瘙痒（由护理人员报告的最差划痕/瘙痒数字评分量表从 0-10 评估）、睡眠质量（由护理人员报告的数字评分量表从 0-10 评估）、皮肤疼痛（由护理人员报告的评估） 0-10 的数字评分量表）和健康相关生活质量（根据 4 至 5 岁患者的儿童皮肤病生活质量指数和 6 个月至 3 岁患者的婴儿皮炎生活质量指数进行评估，两者均范围为 0-30）。 

关于 Dupixent

 Dupixent 已获得全球一个或多个国家的监管批准，可用于不同年龄人群的某些特应性皮炎、哮喘、CRSwNP、EoE 或结节性痒疹患者。Dupixent 目前在包括欧洲、美国和日本在内的 60 多个国家/地区被批准用于这些适应症中的一种或多种。全球有超过 600,000 名患者正在接受 Dupixent 治疗。

美国适应症

DUPIXENT 是一种处方药，用于：

• 治疗患有中度至重度湿疹（特应性皮炎或 AD）的成人和 6 个月及以上的儿童，这些湿疹在皮肤上使用的处方疗法（局部）不能很好地控制，或者不能使用局部疗法。DUPIXENT 可与或不与外用皮质类固醇一起使用。尚不清楚 DUPIXENT 对 6 个月以下特应性皮炎儿童是否安全有效。

• 与其他哮喘药物一起用于成人和 6 岁及以上儿童的中度至重度嗜酸性粒细胞或口服类固醇依赖性哮喘的维持治疗，其哮喘不能用目前的哮喘药物控制。DUPIXENT 有助于预防严重的哮喘发作（恶化）并改善您的呼吸。DUPIXENT 还可以帮助减少您所需的口服皮质类固醇的用量，同时预防严重的哮喘发作和改善呼吸。DUPIXENT 不用于治疗突发性呼吸问题。尚不清楚 DUPIXENT 对 6 岁以下哮喘儿童是否安全有效。

• 与其他药物一起用于疾病未控制的成人慢性鼻窦炎伴鼻息肉病 (CRSwNP) 的维持治疗。尚不清楚 DUPIXENT 对 18 岁以下患有慢性鼻窦炎伴鼻息肉病的儿童是否安全有效。

• 用于治疗患有嗜酸性粒细胞性食管炎 (EoE) 的成人和 12 岁及以上、体重至少 88 磅（40 公斤）的儿童。尚不清楚 DUPIXENT 对 12 岁以下且体重至少 88 磅（40 千克）的嗜酸性粒细胞性食管炎儿童是否安全有效。

• 治疗成人结节性痒疹 (PN)。尚不清楚 DUPIXENT 对 18 岁以下结节性痒疹儿童是否安全有效。

原文链接：https://www.globenewswire.com/news-release/2023/03/21/2630953/0/en/Dupixent-dupilumab-Approved-by-European-Commission-as-First-and-Only-Targeted-Medicine-for-Children-as-Young-as-Six-Months-Old-with-Severe-Atopic-Dermatitis.html

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